FDA'DAN NADİR BÖBREK HASTALIĞI İÇİN YENİ ONAY: GAZYVA ÇOCUKLARDA NÜKS RİSKİNİ AZALTACAK

Nadir Böbrek Hastalığında Yeni Tedavi Seçeneği

Çocuklarda en sık görülen böbrek rahatsızlıklarından biri olan idiyopatik nefrotik sendrom, idrarla yüksek miktarda protein kaybına, kandaki albümin seviyesinin düşmesine ve ciddi vücut şişliklerine (ödem) yol açıyor. Genellikle 2 ila 7 yaş arasında başlayan hastalık; yüksek kolesterol, enfeksiyonlar ve kan pıhtılaşması gibi komplikasyon risklerini de beraberinde getiriyor. Daha önce belirli kanser türleri ve aktif lupus nefriti tedavisinde kullanılan Gazyva, remisyonda olan hastalarda hastalığın yeniden nüksetmesini önlemek adına yeni bir tedavi alternatifi haline geldi.

Faz 3 INSHORE Çalışmasında Başarı Oranı %73'e Ulaştı

Gazyva'nın etkinliği, çocukluk başlangıçlı nefrotik sendromu bulunan 85 hastanın katıldığı "INSHORE" adlı Faz 3 klinik çalışmasında kanıtlandı. Rastgele iki gruba ayrılan katılımcılardan bir kısmına intravenous Gazyva, diğer kısmına ise standart oral tedavi (mikofenolat mofetil) uygulandı. 52 haftalık takip süreci sonunda, idrar protein düzeylerinin kontrol altına alınması ve nüks görülmemesi olarak belirlenen birincil hedefe Gazyva grubunda %73 oranında başarıyla ulaşıldı.

Kutulu Uyarı ve Yan Etki Riski

İlacın prospektüsünde, hepatit B virüsü reaktivasyonu ve bağışıklık sistemi zayıflamış kişilerde gelişebilen beyin enfeksiyonu "progresif multifokal lökoensefalopati" riskine karşı kutulu uyarı yer alıyor. Klinik araştırmalarda en sık rastlanan yan etkiler ise enfeksiyonlar, infüzyon reaksiyonları ve nötropeni (beyaz kan hücresi azalması) olarak kaydedildi.