FDA'DAN NADİR HASTALIK İÇİN TARİHİ ONAY: ALLAN-HERNDON-DUDLEY SENDROMUNA İLK İLAÇ EMCİTATE OLDU

MCT8 Eksikliği ve Kanda Biriken Aşırı Tiroid Hormonu

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), nadir görülen ve çoğunlukla erkek çocuklarını etkileyen MCT8 eksikliği (Allan-Herndon-Dudley sendromu) hastalarında ortaya çıkan periferik tirotoksikoz tedavisi için Emcitate (tiratricol) tabletlerini onayladı. Hastalıkta, tiroid hormonunu beyne taşıyan protein genetik bozukluk nedeniyle görevini yapamıyor. Bu durum hormonun beyne ulaşamamasına, buna karşılık kanda aşırı birikerek hızlı kalp atımı, yüksek kan basıncı ve metabolik rahatsızlıklara (periferik tirotoksikoz) yol açmasına neden oluyor. Emcitate, bu ciddi tablonun tedavisi için geliştirilen ilk resmi ilaç unvanını aldı.

Bozuk Taşıyıcıyı Devre Dışı Bırakan Hücresel Etki

FDA yetkilileri, hastalığın temelindeki en büyük engelin tiroid hormonunu dokulara taşıyan proteinin işlevsizliği olduğunu vurguluyor. Emcitate’ın etken maddesi tiratricol ise bozuk olan MCT8 taşıyıcısına ihtiyaç duymadan doğrudan hücrelerin içine girme yeteneğine sahip. Bu özel mekanizma sayesinde kanda tehlikeli seviyelere ulaşan tiroid hormonu düzeyleri düşürülerek metabolizma üzerindeki kronik yük hafifletiliyor.

Klinik Çalışmalar Kardiyovasküler İyileşmeyi Kanıtladı

Bebeklikten yetişkinliğe kadar geniş bir yaş grubunu kapsayan iki ayrı klinik çalışmada ilacın etkinliği doğrulandı. Yapılan testlerde Emcitate kullanan hastaların kanda biriken tiroid hormonu seviyelerinde belirgin düşüş kaydedildi. Bununla birlikte hastaların sistolik kan basıncı ve kalp hızı gibi tiroid hormonundan olumsuz etkilenen kardiyovasküler bulgularında iyileşme sağlandı. Günde bir kez sıvı süspansiyon olarak ağızdan ya da beslenme tüpüyle verilebilen ilacın en yaygın yan etkileri ise ishal, kusma, döküntü ve aşırı terleme olarak açıklandı.