FDA'DAN NADİR OTOİMMÜN HASTALIĞA TARİHİ ONAY: DERMATOMİYOZİT İÇİN İLK AĞIZDAN TEDAVİ "LİSRAYA"

İlerleyici kas güçsüzlüğü ve karakteristik deri döküntüleriyle seyreden nadir otoimmün hastalık dermatomiyozitin tedavisinde tarihi bir adım atıldı. FDA, yetişkin dermatomiyozit hastalarının kullanımı için brepocitinib etken maddeli Lisraya isimli tableti onayladı. Uzun yıllardır kronik kortikosteroid kullanımına ve farklı hastalıklar için geliştirilmiş tedavilere bağımlı kalan hastalar için Lisraya, doğrudan hastalığın biyolojik mekanizmasını hedefleyen ilk oral seçenek oldu.

Faz 3 Çalışmasında Kas ve Deri Bulgularında Belirgin İyileşme

İlacın onay almasında, 241 yetişkin hastanın katıldığı çok merkezli ve plasebo kontrollü Faz 3 VALOR çalışmasının sonuçları belirleyici oldu. 52 hafta süren araştırmada, günde bir kez 30 mg Lisraya alan hastaların kas gücü, deri sağlığı ve fiziksel fonksiyonları kapsayan Toplam İyileşme Skorunun (TIS) plasebo grubuna göre anlamlı derecede yüksek olduğu saptandı. Ayrıca tedavi gören hastaların önemli bir bölümünde kortikosteroid bağımlılığının azaldığı veya steroid kullanımının tamamen bırakılabildiği bildirildi.

JAK/TYK2 Yolaklarını Hedefliyor

Bağışıklık sistemindeki iltihabi süreçlerde rol oynayan JAK1 ve TYK2 yolaklarını inhibe ederek etki gösteren Lisraya, dokulardaki inflamasyonu doğrudan baskılamayı hedefliyor. Yan etki profilinde en sık üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, yorgunluk ve bulantı bildirilmekle birlikte; ilaç, sınıfına özgü serious enfeksiyonlar ve tromboz gibi risklere karşı kutulu uyarı (Boxed Warning) ile erişime sunuluyor. FDA'nın Yetim İlaç ve Öncelikli İnceleme statüleriyle onayladığı tedavinin diğer ülkelerdeki ruhsat süreçleri ulusal otoritelerin kararları doğrultusunda şekillenecek.