FDA’DAN POLİSİTEMİA VERA TEDAVİSİNE ONAY: YENİ ETKEN MADDE RUSFERTİDE KLİNİK KULLANIMA GİRDİ

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 28 Ağustos 2026 tarihinde yetişkin polisitemia vera hastalarının tedavisinde kullanılmak üzere "Mimrylo" (rusfertide) isimli ilacı onayladığını bildirdi. Kemik iliğinde aşırı kırmızı kan hücresi üretimiyle seyreden ve kan viskozitesini artırarak inme ile damar tıkanıklığı gibi riskleri yükselten polisitemia vera hastalığında, temel hedef olan hematokrit seviyesini kontrol altında tutmak adına yeni bir dönem başladı.

Hepsidin Hormonunu Taklit Ederek Eritrosit Yapımını Sınırlandırıyor

Sınıfının ilk örneği olan rusfertide etken maddesi, demir dengesini sağlayan hepsidin hormonunun mekanizmasını taklit ederek çalışıyor. Eritrosit yapımı için gerekli olan kullanılabilir demir miktarını kısıtlayan tedavi, aşırı alyuvar oluşumunu baskılıyor. Bu sayede standart tedavilere rağmen sık kan aldırma (flebotomi) işlemi geçirmek zorunda kalan hastalar için yenilikçi bir alternatif sunuluyor.

Faz 3 VERIFY Çalışmasında Belirgin Başarı

Kararın, 293 yetişkin hastanın katıldığı çok merkezli ve plasebo kontrollü Faz 3 VERIFY çalışmasının verilerine dayandığı ifade edildi. 32 haftalık takip sürecinde haftalık subkutan enjeksiyon şeklinde uygulanan rusfertide grubundaki hastaların %76,9’unda flebotomi gereksinimi tamamen ortadan kalkarken, plasebo grubunda bu oran %32,9 seviyesinde kaldı. İlaç için öncelikli inceleme statüsü tanıyan FDA, tedavinin hastalığı tamamen ortadan kaldırmadığını ancak eritrosit üretimini ve hasta üzerindeki flebotomi yükünü önemli ölçüde hafiflettiğini aktardı.