OPTOGENETİK GEN TEDAVİSİ VE ÖZEL GÖZLÜK GÖRME KAYBI YAŞAYAN HASTALARA IŞIK OLDU

Sağlam Kalan Retina Hücreleri Işığa Duyarlı Hale Getiriliyor

New England Journal of Medicine (NEJM) dergisinde yayımlanan klinik çalışmada, ileri düzeyde görme kaybı yaşayan retinitis pigmentosa hastalarında optogenetik gen tedavisi ve özel ışık uyarım gözlüğünün birlikte kullanımı değerlendirildi. GS030 kodlu deneysel tedavide, hastaların gözündeki fotoreseptör hücre kaybına rağmen sağlam kalan ganglion hücrelerine AAV tabanlı gen aktarımı yapıldı. Özel geliştirilen gözlüğün çevreden aldığı görüntüleri ışık sinyallerine dönüştürerek retinaya iletmesiyle, normalde ışığa doğrudan yanıt vermeyen bu hücrelerin uyarılması sağlandı.

10 Hastanın 6'sında Işık Duyarlılığı Arttı

10 katılımıyla gerçekleştirilen Faz 1/2 çalışmasında, altı hastanın ışık duyarlılığında klinik açıdan belirgin artış saptanırken, sekiz hastanın dördünde nesne tespiti ve kapı/çizgi ayırt etme gibi görsel görevlerde performans artışı görüldü. Yüksek yoğunluklu EEG kayıtları da oluşan görsel sinyallerin beynin görme merkezine ulaştığını doğruladı. Görmeyi tamamen eski haline getirmeyen ancak retinadaki hasara rağmen sinir hücrelerini işlevsel kılarak beyne sinyal aktarımını başaran bu iki parçalı yöntem, genetik retina hastalıklarının tedavisinde önemli bir klinik eşik olarak değerlendiriliyor.