YAŞLANMAYI TERSİNE ÇEVİRMEYİ HEDEFLEYEN GEN TEDAVİSİ İLK KEZ İNSANLARDA DENENİYOR

Yaşlanan Hücreleri Gençleştirme Hedefi

Yaşlanma karşıtı tıp alanında dikkat çeken gelişmelerden biri olan ER-100 gen tedavisi, retina ganglion hücrelerini daha genç bir biyolojik duruma döndürmeyi amaçlıyor. Göz ile beyin arasındaki sinyallerin iletilmesini sağlayan bu hücreler, doğal olarak yenilenemediği için hasar gördüklerinde kalıcı görme kaybı ortaya çıkabiliyor.

Araştırmacılar, tedavinin retina ganglion hücrelerinde üç farklı geni aktive ederek hücrelerin işlevlerini yeniden kazanmasına yardımcı olabileceğini düşünüyor. Özellikle glokom gibi hastalıklar nedeniyle oluşan sinir hasarının etkilerinin azaltılması hedefleniyor.

Tek Enjeksiyonla Görme Kaybının Önüne Geçilmesi Umuluyor

ER-100 tedavisinde hastalara tek doz gen tedavisi uygulanıyor. Tedavi sürecine kısa süreli antibiyotik kullanımı da eşlik ediyor. Bilim insanları, bu yöntemin görme kaybını yavaşlatabileceğini, mevcut görme kapasitesini koruyabileceğini ve bazı hastalarda kısmi iyileşme sağlayabileceğini öngörüyor.

Çalışmanın temelinde yaşlanmanın yalnızca hücresel hasardan değil, hücrelerin genetik faaliyetlerini düzenleyen epigenetik bilginin zamanla bozulmasından kaynaklandığı görüşü bulunuyor.

Klinik Araştırmanın Arkasında Dikkat Çeken İsimler Var

Life Biosciences'ın kurucu ortaklarından ve David Sinclair, araştırmanın yaşlanma biyolojisi açısından önemli bir dönüm noktası olabileceğini söyledi.

Sinclair, geçmiş yıllarda fareler üzerinde yürütülen çalışmalarda yaşlı hücrelerin kısmen yeniden programlanarak daha genç hücreler gibi davranmasının sağlandığını açıklamıştı. Yeni klinik araştırma ise benzer yaklaşımın insanlarda işe yarayıp yaramayacağını test etmeyi amaçlıyor.

FDA Onayının Ardından İnsan Denemeleri Başladı

ER-100, 15 Ocak'ta ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından ilk klinik araştırma onayını aldı.

Tedavi kapsamında hastanın gözüne, enfeksiyon oluşturma özelliği bulunmayan özel bir virüs aracılığıyla genetik talimatlar aktarılıyor. Bu talimatlar sayesinde retina hücrelerinde belirli proteinlerin üretilmesi sağlanıyor.

Araştırmacılar, kullanılan genlerin yalnızca belirli bir antibiyotik tedavisi sırasında aktif hale geldiğini belirtiyor. Antibiyotik kullanımının sona ermesiyle birlikte gen aktivitesi de duruyor. Çalışma kapsamında katılımcıların mevcut DNA yapısında kalıcı bir değişiklik yapılmadığı ifade ediliyor.

Uzmanlar Olası Risklere Dikkat Çekiyor

Araştırma büyük heyecan uyandırsa da bazı bilim insanları temkinli yaklaşılması gerektiğini vurguluyor.

Paul Knoepfler, tedavinin glokomun temel nedenlerinden biri olan göz içi basıncı sorununu ortadan kaldırmadığını belirterek elde edilebilecek olumlu sonuçların kalıcı olmayabileceğini ifade etti.

Uzmanlar ayrıca hücrelerin genetik faaliyetlerini yeniden düzenlemeye yönelik yöntemlerin teorik olarak kanser gelişimi gibi bazı riskleri beraberinde getirebileceğini belirtiyor. Bu nedenle güvenlik verilerinin büyük önem taşıdığı vurgulanıyor.

İlk Aşamada 18 Hasta Takip Edilecek

Araştırmanın ilk aşamasında açık açılı glokom tanısı bulunan 12 hasta tedavi edilecek. Daha sonra optik sinir hasarı bulunan nonarteritik anterior iskemik optik nöropati (NAION) hastalarından en fazla 6 kişi daha çalışmaya dahil edilecek.

Katılımcılar en az beş yıl boyunca düzenli olarak takip edilecek. Araştırmacılar, elde edilen sonuçlara göre doz seviyelerini kademeli şekilde ayarlayacak.

Çalışmanın öncelikli amacı tedavinin güvenliğini değerlendirmek olsa da, görme fonksiyonlarındaki değişimlere ilişkin ilk verilerin de bilim dünyasıyla paylaşılması bekleniyor.

Yaşlanma Biliminin En Büyük Testlerinden Biri

ER-100'ün gerçekten yaşlanmayı tersine çevirip çeviremeyeceği henüz bilinmiyor. Bilim dünyasında yaşlanmanın nasıl ölçülmesi gerektiği konusunda da farklı görüşler bulunuyor.

Bu nedenle araştırma yalnızca yeni bir gen tedavisinin etkinliğini değil, aynı zamanda yaşlanmanın biyolojik olarak geri döndürülebileceği yönündeki teorilerin doğruluğunu da test edecek. Uzmanlar, klinik araştırmadan elde edilecek ilk sonuçların hem görme kaybı tedavileri hem de yaşlanma karşıtı tıp alanı açısından önemli bilgiler sağlayabileceğini belirtiyor.